Anthropicのライフサイエンスチームは、過去数か月間にわたり、新薬を開発する6つの組織（BigHat Biosciences、Bristol Myers Squibb、Divergence Labs、Enveda、Generate Biomedicines、The Column Group）と深い研究パートナーシップを結んできました。また、独自の創薬の取り組みも開始しており、その中にはClaudeが科学面および運営面の作業の多くを担う、小児の希少な型の筋ジストロフィーを対象としたプログラムが含まれます。

医薬品開発全体にAIを関与させる戦略

医薬品開発の高速化における機会は、新規分子の初期設計案の提示といった、AIで最もよく議論される用途以外にも数多くあります。Anthropicのライフサイエンスチームが病気の治癒を加速させるために取り組んでいる戦略は、標的の特定から分子設計、製造、規制申請書類の作成、臨床試験の設計・運営に至る医薬品開発のすべての作業にAIをますます関与させることに基づいています。解決すべき単一の問題はなく、ボトルネックは医薬品開発プロセス全体に分散しています。

ボトルネックを特定して解消する最良の方法は、さまざまな疾患領域と開発段階にわたる実際の創薬プログラム(drug programs)に深く関わることだとAnthropicは述べています。Anthropic独自の小児の希少な型の筋ジストロフィーを対象としたプログラムでは、Claudeが科学面・運営面の作業の多くを担っています。

6組織との提携の3つの目的

Anthropicは、医薬品開発のボトルネックを特定して解決するために、過去数か月にわたり6つの組織と提携しました。この活動には3つの目的があります。1つ目は、はるかに幅広い医薬品開発タスクに関してClaudeのモデルの強みと限界をよりよく理解することであり、Anthropicはこれまでに学んだことに基づいてモデルの具体的な改善をすでに優先事項にしています。2つ目の目的は、パートナー組織との創薬プログラムとAnthropic自身の創薬プログラムをライフサイエンス分野全体のためのケーススタディとして役立てることです。Claudeが新たな治療法の登場する速度を大きく高めるためには、Anthropicはより多くのバイオテクノロジー企業と協働し、Claudeを彼らの開発プロセスにより深く組み込む必要があります。3つ目の目的は、各プロジェクトの良好な軌道が続くなら、それ自体が直接的な影響をもたらしうることであり、Anthropicは食物アレルギー、小児の希少疾患、数種類のがんなど、対象とする疾患に対する有効な新薬が一部のプロジェクトから生まれることを楽観しています。

パートナー組織との創薬プログラムとAnthropic自身の創薬プログラムの3つ目の目的は、各プロジェクトの良好な軌道が続くなら、それ自体が直接的な影響をもたらしうることです。

Anthropicは、パートナーとの取り組みの進捗の最新状況を、思考プロセス・手法・初期結果をより詳しく説明する技術レポートやプレプリントとともに示しています。そのうえで、今後の取り組みの方向性を簡潔に述べています。Claudeによる創薬の加速に関するケーススタディのうち、Generate Biomedicinesの事例は、モダリティエンジニアリング(modality engineering)の段階を扱っています。

CAR T・食物アレルギー・抗体の改良

Generate Biomedicinesは、CAR T-cell therapy（CAR T細胞療法）の有用性を高める取り組みを進めています。この療法はこれまで血液細胞のがんの治療に役立ってきましたが、Generate Biomedicinesは固形腫瘍のがんにも使えるよう再設計することを目指しています。そのために、CAR T細胞療法の遺伝的な指示のうち一部分を短くし、他の種類のがんに適した追加の指示を入れる余地を作ることを目指しています。Generate Biomedicinesの科学者6人はClaude Codeを使い、この短縮対象の部分について新しい設計を提案しました。そのうち標準版より約70%短い設計は、実験室での試験において、免疫細胞が作る受容体（がん細胞を見つけるために使うタンパク質）を約10倍に増やし、腫瘍細胞をより効率よく殺し、免疫細胞がより長く活性を保つという、より効果的な結果を示しました。Divergence Labsの事例は、ヒット創出(hit generation)の段階にあたります。Divergence Labsは、食物アレルギーを治療する新しい方法に取り組んでいます。食物アレルギーはIgEという分子の反応によって引き起こされ、IgEの一部は免疫細胞に付着し、一部は血中を自由に漂っています。

Divergence Labsは、標準的な薬がするように血中を循環するIgEを単に中和するのではなく、IgEを免疫細胞から完全に切り離す薬を開発しています。これははるかに効果的な治療になりえますが、精密な設計が必要であり、IgEに強く結合する腕と、IgEを免疫細胞から引き剥がすのを助ける腕の2つの「腕」を備える必要があります。ClaudeはDivergence Labsの目標を詳細な設計計画に変換したうえで、約1か月で約35,000の抗体設計をほぼ自律的に生成しました。初期テストでは、IgEに結合できる設計が3つ、IgEを引き剥がせる設計が20見つかりました。その20のうち3つは標準薬よりIgEを引き剥がしているように見え、Divergence Labsの次のステップは2つの腕を組み合わせた薬を作ることです。Claudeによる創薬の加速に関するケーススタディのうち、BigHat Biosciencesの事例は、リード最適化(lead optimization)の段階を扱っています。BigHat Biosciencesは、AIと自動化されたラボを組み合わせて、潜在的な薬であるリード(leads)を改良しています。リードには、標的に強く結合すること、製造や保管を通じて安定であること、凝集しないことなどの基準が求められます。

医薬品開発には多様な作業が含まれます。これには、薬の標的とそれに作用させる適切な種類の薬を特定する初期研究、適切な性質を持つ分子の設計、大規模に安定して製造できるようにするための最適化、臨床試験の実施に必要な規制当局向け申請書類の作成、および臨床試験の設計と運営などがあります。Claudeを使った医薬品開発の加速に関するこれらの研究は、すべてまだ初期段階にあります。パートナー組織との取り組みとAnthropic自身の取り組みを合わせると、これまでのところ主に前臨床(preclinical)段階であり、大部分は、薬がまだヒトで試験される段階には至っていません。

BigHat Biosciencesの科学者とAnthropicの研究者はClaudeと協力して、2つのリードについて、標的への結合、安定性、凝集の回避の3つの性質を改善しました。これらの2つのリードは、いずれも将来の薬の一部になりうる抗体断片で、1つはがん細胞を標的とするよう設計され、もう1つは薬を体内に長くとどめるよう設計されています。BigHat BiosciencesのラボデータシステムReccyに接続されたClaudeが各分子への変更を提案し、BigHatのラボは約10週間で約1,010個のバリアントを作製して試験しました。開発の途中で、チームは熱安定性と凝集に関する標準的な指標が誤解を招くのではないかと疑いました。Claudeと研究者は生データを再分析し、別の指標とそれを試すためのプロトコル変更を提案し、BigHat Biosciencesの科学者がこれを洗練させて実行したところ、主な予測は成り立ちました。最良のバージョンは元のものと比べて10倍超強く結合しました。がん細胞を標的とするリードは溶液中で18°C高い温度まで保たれ、薬を長持ちさせるためのリードは100倍超ゆっくり凝集しました。Envedaの事例は、製造と申請の段階を扱っています。

Enveda・TCG・BMSの事例

臨床試験を行うには、企業は新薬の各バッチが厳格な品質基準で製造されたことを示す記録が必要で、規制当局への申請書の提出なども求められます。Envedaでは製造化学者が最大75%の時間を書類作業に費やしていました。Envedaは、製造文書のすべてをClaudeにつなぎ、起こりうる問題をClaudeに指摘させるシステムを構築しました。1,061ページの文書を用いた試験で、Claudeは人間のレビュアーが見つけた11件の問題をすべて検出し、さらに人間が見逃した7件を指摘しました。この方法で、人間のレビュー時間は89%減り、25時間超から3時間未満になりました。また、Claudeが2つの重要な規制文書の初稿を書いたところ、1つは手作業では約3か月かかるものが4時間で書けました。もう1つの文書については、Envedaの標準的な人間によるレビュー工程で軽微な誤りが1件見つかりました。Claudeによる創薬の加速に関するケーススタディのうち、The Column Group(TCG)の事例は、企業創出を扱っています。

創薬は遅く、費用がかかり、失敗しやすいため、バイオテクノロジー企業への投資家は、より多くの患者を助けうる場合でも、リスクの高い新しいアイデアより、安全で過去に検証済みのアイデアを好んできました。Anthropicは、Claudeが創薬の時間とコストを削減することで、投資家がより野心的なアイデアを自信を持って支援できるようになるかを確かめるため、The Column Group (TCG) と協力しています。TCGは新会社Pleiadesを設立しており、Pleiadesは小規模チームとしては通常より多く、かつより複雑な創薬プログラムをClaudeを使って実行する予定です。Pleiadesは現在、Claude向けの新しいツールとワークフローを開発しています。Pleiadesの最初のClaudeスキルは、創薬標的を追求する価値があるかをClaudeが評価するのを助けるもので、45件の標的と疾患のペアで評価されました。BMSはClaudeを使って早期段階の薬の臨床試験計画を評価し、それらの臨床試験が成功する可能性を見積もっています。AnthropicとBMSは、初期開発における成功確率を高める可能性を理解するために、2027年にこの取り組みを拡大する計画です。

The Column Groupが設立するPleiadesの取り組みは、Claudeがバイオテクノロジー企業の運営に必要な科学面と、運営・管理面の両方のオーバーヘッドを減らせることを示すモデルになりえます。うまくいけば、このモデルは業界全体に広がり、投資をより難しい医学的課題に向かわせる可能性があります。

AnthropicはBristol Myers Squibb (BMS) とも協力を始め、臨床試験の計画におけるボトルネックを見つけて対処しようとしています。BMSのシニアバイスプレジデントで、血液・腫瘍・細胞療法の早期臨床開発責任者を務めるMichael Pourdehnad氏は、BMSが臨床試験の段階でClaudeを使い、独自データの分析、臨床試験計画(clinical study plan)の作成、および試験の成功確率の評価を行っていると述べています。1回のプロンプトからClaudeは堅牢な初期分析を生成し、それは本来なら完了までに数日かかるもので、開発オプションの評価に役立ちました。機微なデータのセキュリティを確保しながらこれを行ったとしています。同氏は、この取り組みをBMS自社のパイプライン(pipeline)全体に広げ、ポートフォリオ単位の意思決定を支援することを楽しみにしているとも述べています。

独自の研究と研究者向けの支援

Anthropicは、パートナーとの協力に加えて、自らいくつかの研究プログラムを実施し始めています。Mithril Medicineは、2種類の希少な筋ジストロフィーの治療法を開発してきた1人会社です。Anthropicは、2種類の希少な筋ジストロフィーの治療法を開発してきた1人会社Mithril Medicineを買収しました。

Mithril Medicineの創業者であるCody Tranbargerは、Claudeを使用して11の外部ラボとの契約、ロジスティクス、実験を整理し、Mithrilの運営における他の多くの側面もClaudeに任せました。その結果、Mithrilは1種類の筋ジストロフィーに対する治療候補を、アイデアからマウスでの有望な結果が出るまで18か月未満で進めました。

現在Anthropicに所属するCodyは、この研究を継続しており、いくつかの新しいプログラムを始める予定です。Anthropicは、彼の薬剤候補が持ちこたえ続けるならば、早ければ2028年後半にヒトでの臨床試験を開始できる薬が準備できると見込んでいます。

Anthropicは、できるだけ多くの創薬研究者にモデルを共有することを目指しており、その一環として研究者向けのAIワークベンチ「Claude Science」を立ち上げ、ライフサイエンス研究者にClaudeクレジットを提供しています。Anthropicはまた、Life Sciences Verification Programを設け、信頼できる組織が最も強力なモデルを、より制限の緩いセーフガードで使えるようにしています。セーフガードは悪用防止に必要ですが、正当な生物学研究を妨げることがあるためです。さらに、ライフサイエンス分野のゲスト研究者の公募を最近始め、Claudeを使って創薬などの分野の重要な問いを調べたい研究グループから提案を募っています。